Roche hat sich Zeit gelassen mit dem Einstieg in die Zell- und Gentherapien – anders als Novartis, das mit Kymriah gegen Leukämie bei Kindern und mit Zolgensma zur Behandlung von spinaler Muskelatrophie (SMA), einer erblich bedingten, schweren Erkrankung des Nervensystems, zu den ersten Unternehmen gehörte, die mit den neuen Technologien erfolgreich waren.

Doch nun schafft auch der zweite Basler Pharmakonzern den Durchbruch bei den Gentherapien. Sarepta, der amerikanische Lizenzpartner von Roche, hat von der Gesundheitsbehörde FDA die Zulassung für seine Gentherapie Elevidys in den USA erhalten.

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