Künftig darf das Mittel bei Patienten ab einem Alter von zwei Monaten eingesetzt werden, teilte der Konzern am Dienstag mit. SMA ist eine erblich bedingte Erkrankung, die zu Muskelschwäche und fortschreitendem Bewegungsverlust führt. Die Krankheit ist eine genetische Todesursache bei Säuglingen.
Evrysdi ist die erste SMA-Behandlung, die zu Hause eingenommen werden kann. Konkurrent Novartis etwa hat eine Genersatztherapie auf dem Markt, die allerdings intravenös verabreicht wird. Entsprechend sinke mit Evrysdi auch die Behandlungslast für Menschen mit SMA, so Roche in der Mitteilung weiter.
Die Zulassung basiere auf Daten aus zwei klinischen Studien, die ein breites Spektrum von Menschen mit SMA repräsentieren sollen: Die Untersuchung FIREFISH bei symptomatischen Typ-1-Säuglingen im Alter von 2 bis 7 Monaten und SUNFISH bei symptomatischen Typ-2- und Typ-3-Kindern und Erwachsenen im Alter von 2 bis 25 Jahren. SMA wird in Typ 1 bis 3 unterteilt.
Man arbeite eng mit den Erstattungs- und Bewertungsstellen in den europäischen Ländern zusammen, um einen breiten und schnellen Zugang für bedürftige Patienten zu ermöglichen, so Roche.
(awp/tdr)