Der Schweizer Roche-Konzern hat ein wichtiges Etappenziel bei der Entwicklung eines Medikaments zur Behandlung einer seltenen Muskelerkrankung erreicht. Die Arznei habe sich in einer klinischen Studie mit Patienten mit Spinaler Muskelatrophie (SMA) als wirksam erwiesen, teilte der Basler Pharmariese mit. Das Mittel Risdiplam verbesserte die motorischen Fähigkeiten von Patienten mit milderen Formen der Erkrankung statistisch signifikant, das Studienziel wurde damit erreicht.
Sicherheitsbedenken ergaben sich im Zusammenhang mit der Therapie nicht. Roche will die Ergebnisse der zulassungsrelevanten Studie nun mit der US-Arzneimittelbehörde FDA und anderen Regulatoren weltweit diskutieren.
In der Studie wurden Kinder und junge Erwachsene im Alter von zwei bis 25 Jahren, die an den SMA-Formen 2 und 3 leiden, mit Risdiplam behandelt. Die milderen Ausprägungen der Erkrankung, deren schwerste Form 1 bei Kleinkindern meist tödlich verläuft, zeigen sich oft erst Monate nach der Geburt und führen zu schweren Behinderungen.
Könnte oral eingenommen werden
Derzeit sind zur Behandlung von SMA die Gentherapie Zolgensma von Novartis und das Medikament Spinraza von Biogen zugelassen. Im Gegensatz zu den Konkurrenzprodukten hätte Risdiplam den Vorteil, dass es oral als Flüssigkeit eingenommen wird. Zolgensma wird intravenös verabreicht, Spinraza direkt in den Wirbelkanal gespritzt.
Im Oktober stoppte die FDA eine klinische Studie zur Weiterentwicklung von Zolgensma wegen Sicherheitsbedenken teilweise. SMA betrifft rund eines von 10'000 Neugeborenen. Arzneimittelhersteller setzten immer stärker auf Therapien zur Behandlung seltener Krankheiten, mit denen hohe Preise erzielt werden können.
Zolgensma ist mit einem Listenpreis von 2,1 Millionen Dollar pro Einmaldosis die weltweit teuerste zugelassene Arznei. Spinraza schlägt im ersten Behandlungsjahr mit 750'000 Dollar zu Buche und in der Folge mit 375'000 Dollar pro Jahr.
(Reuters)