Das Hin und Her um die Zulassung einer ersten Alzheimer-Therapie ist um eine Episode reicher. Am vergangenen Freitag kam ein externes Experten-Panel im Auftrag der amerikanischen Aufsichtsbehörde FDA zum Schluss, dass eine Zulassung von Aducanumab aufgrund der vorliegenden Daten nicht gerechtfertigt sei.
Aducanumab ist ein Heilmittel des Biotech-Konzerns Biogen, das viel Hoffnung weckt: Erstmals könnte eine Arznei nicht nur die Symptome der Alzheimer-Erkrankung mildern, sondern sogar den Krankheitsverlauf zu beeinflussen, so die ersten Anzeichen.
Noch wenige Tage zuvor, am Dienstag, hatte es noch sehr gut ausgesehen. Die FDA-eigenen Begutachter waren zum Schluss gekommen, die Wirksamkeit von Aducanumab sei «robust und extrem überzeugend».
Aducanumab wurde in der Schweiz entdeckt
Die externen Experten befanden indes, selbst die stärksten Signale in den klinischen Tests genügten nicht, um die Effektivität des Mittels zu blegen. Damit sinkt die Wahrscheinlichkeit, dass der vom Zürcher Neurowissenschaftler Roger M. Nitsch und seinem Team entdeckte Wirkstoff Medizingeschichte schreiben wird. Nitsch ist CEO des Schlieremer Startups Neurimmune, eines Spinoffs der Universität Zürich. Der Wirkstoff wurde 2007 an das US-Biotechunternehmen Biogen auslizenziert.
Der Wirkstoffkandidat Aducanumab hat eine beispiellose Geschichte hinter sich. Im März 2019 wurden die klinischen Studien gestoppt, weil es unwahrscheinlich schien, dass sich das Medikament als wirksam erweisen würde. Im Oktober kam es zu einer ersten Kehrtwende, als eine erneute Analyse der Daten den Schluss zuliess, dass sich das Medikament womöglich doch als wirksam herausstellen könnte. Die FDA und das Unternehmen einigten sich in der Folge auf einen Modus, wie die Daten zu lesen seien.
Schwieriger Entscheid für die FDA
Nun liegt es an der FDA, zu entscheiden, wie es mit Aducanumab weiter geht. Das Urteil der externen Experten ist für die Behörde nicht bindend, trotzdem wäre es höchst ungewöhnlich, wenn sie sich über die Meinung des Panels hinwegsetzen würde.
Im Kern geht es darum, ob es zulässig ist, ein Medikament aufgrund von Post-Hoc-Daten zuzulassen, also aufgrund von Daten, die nachträglich aus aus den Studien herausgelesen wurden. Sollte es zu einer Zulassung kommen, so würde die FDA einen Präzedenzfall schaffen, dessen Folgen schwierig abschätzen sind. Unternehmen könnten sich künftig darauf berufen, wenn Daten aus klinischen Studien nicht die erhofften Resultate bringen.
Dazu kommt die Erwägung, dass das Medikament, das als erstes für eine bestimmte Indikation zugelassen wird, auch prägend sein kann für den Markt und den medizinischen Behandlungsstandards. Es besteht also ein Riskio, dass es weitere Medikamente, die womöglich besser wirken, nach einer allfälligen Zulassung von Aducanumab unnötig schwerer haben.
Auf der anderen Seite handelt es sich mit Alzheimer um eines der drängendsten ungelösten medizinischen Probleme. Auch das wird die FDA in Betracht ziehen müssen.