Es war eine Sternstunde der Medizin. 2019 liess die amerikanische Arzneimittelbehörde Zolgensma des Basler Pharmakonzerns Novartis zu, eine Gentherapie zur Behandlung Spinaler Muskelatrophie (SMA). SMA ist eine ererbte Erkrankung des zentralen Nervensystems, die zu einem Schwund der Muskeln führt. Sie betrifft vor allem Kleinkinder, ohne Behandlung sind die Überlebenschancen bei SMA Typ 1, einer besonders schweren Form, sehr tief.
Einmalbehandlung statt lebenslange Bluttransfusionen
Nun feiert die Gentherapie einen erneuten Durchbruch, diesmal bei einer chronischen Erkrankung. Zynteglo kommt von Bluebird, einem Biotech aus Cambridge, Massachusetts, und wirkt gegen Beta-Thalassämie, eine seltene Krankheit, bei der die Bildung des roten Blutfarbstoffs Hämoglobin gestört ist. An Beta-Thalassämie erkrankte Patienten brauchen lebenslang Bluttransfusionen.