Die amerikanische Gesundheitsbehörde FDA hat am Freitag Zolgensma zugelassen. Es ist die erste Gentherapie, die zur Behandlung von Babys mit spinaler Muskelatrophie bewilligt wurde.
«Die heutige Zulassung ist ein weiterer Meilenstein in der Transformationskraft von Gen- und Zelltherapien zur Behandlung einer Vielzahl von Krankheiten», kommentierte FDA-Kommissar Ned Sharpless den Entscheid. «Mit jeder neuen Zulassung sehen wir, dass dieser spannende Bereich der Wissenschaft weiter über die Konzeptphase hinausgeht.»
5 x 425'000 $
Zolgensma wird von Novartis auf den Markt gebracht – und die Einführung ist ein Schritt, der in der ganzen Gesundheitswelt interessiert beobachtet wird.
Denn einiges deutete darauf hin, dass es quasi zum «teuersten Medikament aller Zeiten» avancieren könnte. Gerüchteweise hiess es, der Pharmakonzern werde gegen 4 Millionen Dollar für eine Behandlung verlangen.
Unmittelbar nach der FDA-Ankündigung liessen die Basler die Katze aus dem Sack: Der Jahrespreis einer Zolgensma-Therapie werde sich auf 425’000 Dollar belaufen, meldete Novartis am Freitagabend. Dies bei einem fünfjährigen Verfahren. Am Ende erwüchsen also Behandlungskosten von gut 2,1 Millionen Dollar.
Narasimhan: «Breiten Zugang gewährleisten»
Im Hintergrund steht, dass die neue Methode nicht nur Leben rettet, sondern viele Kinder davon befreit, ein Leben mit zahllosen – ebenfalls teuren – Therapien führen zu müssen.
In ersten Reaktionen wurde die Novartis-Therapie denn prompt als «teuerstes Medikament der Welt» respektive «most expensive drug ever» bezeichnet; auch wenn das jährliche Preisschild von Zolgensma in einer ähnlichen Liga erscheint wie bei anderen superteuren Therapien für seltene Krankheiten, etwa Elaprase (Hunter-Syndrom), Fotolyn (T-Zell-Lymphom) oder Soliris (Hämoglobinurie). In der Gesamttherapie aber wird hier tatsächlich ein Rekord gesetzt.
Novartis-CEO Vas Narasimhan hatte noch am Mittwoch an einer Konferenz gesagt, Ziel sei es, «einen Bruchteil» dessen zu verlangen, was bislang die Behandlung eines Patienten mit spinaler Muskelatrophie kostet: Da summiert sich der Therapie- und Betreuungsaufwand, über ein Jahrzehnt verteilt, auf etwa 4 bis 5 Millionen Franken.
Im Statement nach der FDA-Zulassung versprach Novartis auch, den Patienten und Krankenversicherern langfristige und ergebnisorientierte Abzahlungsprogramme anzubieten.
«Zolgensma ist ein historischer Fortschritt für die Behandlung von SMA und eine wegweisende einmalige Gentherapie», so Konzernchef Vas Narasihan. «Unser Ziel ist es, einen breiten Zugang der Patienten zu dieser Transformationsmedizin zu gewährleisten.»
Orphan Drug
Die spinale Muskelatrophie – abgekürzt SMA – ist eine seltene genetische Erkrankung, die zu einer lähmenden und oft tödlichen Muskelschwäche führt. Die Form, welche im Kindesalter ausbricht, ist der schwerste und häufigste Subtyp. Kinder mit dieser Erkrankung können ihren Kopf kaum hochhalten, es fällt ihnen schwer zu schlucken und zu atmen.
Die Food and Drug Administration hatte die neue Therapie wegen der damit verbundenen Hoffnungen bevorzugt behandelt und ihr auch den Status einer Orphan Drug verliehen, also einer speziell zu prüfenden Therapie für seltene Krankheiten.
«Kinder mit SMA haben Schwierigkeiten, wesentliche Funktionen des Lebens zu erfüllen», erklärte Peter Marks, der Forschungschef der FDA, zur Zulassung. «Die meisten Kinder mit dieser Krankheit sterben schon früh wegen Atemwegsversagen. Nun erhalten Patienten mit SMA eine weitere Behandlungsmöglichkeit, um das Fortschreiten der Krankheit zu minimieren.»
(rap)
