Die Hoffnungen waren gross: Im Mai 2019 erhielt Novartis in den USA die Erlaubnis, Kleinkinder mit einer schweren Form von Muskelschwäche mit einer Gentherapie zu behandeln. Die einmalige Abgabe des Wirkstoffes sollte den Babys die Chance auf ein weitgehend normales Leben bieten.
Der Preis für die Behandlung hat Schlagzeilen gemacht: Rund 2 Millionen Franken pro Infusion verlangt der Konzern. Nun folgt laut der «NZZ am Sonntag» die Ernüchterung: Die Überwachung der bisher so behandelten 22 Kinder zeige, dass die Gentherapie nur bei jenen spektakuläre Erfolge bringe, die vor Einsetzen sichtbarer Symptome das Mittel erhielten, schreibt die Zeitung.
Kombinierte Behandlung kostet noch viel mehr
Säuglinge, bei welchen die Krankheit schon einsetzte, erlebten zwar auch eine positive Entwicklung. Doch die von den Eltern erhoffte Heilung bleibe aus.
Das verleiht der Konkurrenz Aufwind: Die Firmen Roche und Biogen haben ebenfalls je eine Therapie für diese Krankheit im Angebot. Ihre Präparate müssen jedoch lebenslang verabreicht werden. Das wiederum kostet rund 375’000 Franken pro Patient und Lebensjahr.
In Zukunft könnten beide Therapien verbunden werden, was die Behandlung weiter verteuert. Sowohl Roche wie Biogen haben Studien aufgesetzt, um den Effekt eines kombinierten Einsatzes der Novartis-Gentherapie und ihres Präparates zu prüfen. In den USA lassen Eltern ihre Kinder in vier Fällen bereits so behandeln.
Kein anderes Unternehmen bekam so oft grünes Licht für neue Therapien in den USA wie der Basler Pharmakonzern. Mehr hier.
(gku)